Az első emberen végzett kísérletek szerint az őssejtek helyreállíthatják a korral összefüggő makuladegenerációval érintettek elvesztett látását. Az első emberen végzett klinikai vizsgálatban felnőtt retinális őssejteket használtak az előrehaladott száraz makuladegeneráció kezelésére. Ez kimutatta, hogy a kezelés biztonságos és javította a látást.
Az első emberen végzett klinikai vizsgálatban a kutatók felnőtt őssejteket használtak az életkorral összefüggő makuladegenerációval érintettek látásának helyreállítására
Az Egyesült Államokban az életkorral összefüggő makuladegeneráció (AMD) az egyik fő oka a 60 év feletti felnőttek végleges látásvesztésének. A betegség a makulát, a retina központi régióját érinti, amely éles, részletes és színes látást tesz lehetővé. Amikor ez a terület károsodik, a központi látás elmosódottá válik vagy elveszik, míg a perifériás látás sértetlen marad.
Az Egyesült Államokban becslések szerint 20 millió felnőtt él valamilyen formájú AMD-vel
Bár a betegség nem befolyásolja a perifériás látást, súlyosan korlátozza azt, ahogyan a közvetlenül előttünk lévő tárgyakat látjuk. A jelenlegi terápiák lassíthatják a betegség előrehaladását, de nem képesek helyreállítani az elvesztett látást. A Cell Stem Cell folyóiratban publikált kutatásban a tudósok felnőtt korban elhunyt személyek szemszövetéből nyert retinális pigmentepiteliális (RPE) őssejteket teszteltek. Ezek a korai vizsgálatok elsősorban az új kezelés biztonságosságának megállapítására összpontosítanak.
Az AMD két fő formában fordul elő: száraz és nedves
A betegek több mint 90%-át a száraz forma érinti, amely az RPE sejtek diszfunkciójából és végül elhalásából ered. Az AMD korai stádiumaiban ezek a sejtek nem működnek megfelelően. A késői stádiumokban elhalnak és nem regenerálódnak. A betegség előrehaladtával a szem központi részében több területen is elvesznek ezek a sejtek.
Az előrehaladott száraz AMD-vel érintett betegek álltak a jelenlegi tanulmány központjában
Szembanki szövetekből izolált őssejteket kaptak transzplantáció útján. Ezek a felnőtt őssejtek specializáltak voltak, és csak retinális pigmentepiteliális sejtekké tudtak fejlődni.
Hat beteg kapott a legalacsonyabb dózisú őssejt-transzplantációt
(50 000 sejtet) egy szemészeti műtéti beavatkozás során.
A kezelés mindegyiküknél biztonságos volt, és nem okozott súlyos gyulladást vagy daganatképződést.
A résztvevők látása is javult a transzplantált szemben. A nem transzplantált szemnél nem tapasztaltak ilyen javulást. Ez arra utal, hogy a megközelítés új terápiás lehetőségeket nyújthat.
„Bár elégedettek voltunk a biztonsági szempontokkal, az igazán izgalmas az volt, hogy a betegek látása is javult” – mondta Rajesh C. Rao, M.D., szemészeti és látástudományi professzor, a patológia és humángenetika docense.
A szemvizsgálati táblával végzett teszt során az alacsony dózisú csoport résztvevői egy év után 21 betűvel többet láttak
Az orvosi csoport jelenleg a 12 másik beteget követi nyomon.
Ők 150 000 és 250 000 sejtet tartalmazó közepes- és magas dózisú kezelést kaptak. Ha nem merül fel biztonsági aggály, a kutatócsoport folytatja a klinikai vizsgálat következő fázisait.
„Hálásak vagyunk minden résztvevőnknek, akik lehetővé teszik, hogy jobban megértsük, ez a beavatkozás elég biztonságos-e ahhoz, hogy jövőbeli terápiaként alkalmazható legyen” – mondta Rao.
(Forrás: Scitechdaily.com, angol nyelvről fordította: Taskovics Adél)